การใช้วิธีการใหม่ที่เชื่อถือได้เพื่อลดการทำงานของยีนในเซลล์ของมนุษย์ ขณะนี้นักวิจัยกำลังพัฒนายาที่ใช้ RNAi เพื่อยับยั้งยีนที่ทำให้เกิดโรค ข้อกำหนดเบื้องต้นหลักในการพัฒนาโซลูชันที่ใช้ RNAi คือการเรียนรู้ว่ายีนใดเป็นปัญหา Fire กล่าวHoward Robin จาก Sirna Therapeutics ซึ่งมีสำนักงานในซานฟรานซิสโก ตั้งข้อสังเกตว่า ปัจจัยจำกัดอีกประการหนึ่งคือการได้รับบิตของ RNA ที่เข้าไปรบกวนภายในเซลล์ และทำให้แน่ใจว่าบิตนั้นจะไม่เสื่อมสภาพก่อนที่มันจะทำงาน “นั่นคือความท้าทายอย่างมากในการพัฒนายาเหล่านี้” เขากล่าว
นักวิจัยหลายคนคาดการณ์ว่าจอประสาทตา
จะเป็นโรคแรกที่รักษาด้วย RNAi ได้สำเร็จ โรคที่รักษาไม่หายในปัจจุบันนี้เป็นสาเหตุสำคัญของการตาบอดในผู้สูงอายุชาวอเมริกัน มันบดบังการมองเห็นตรงไปข้างหน้าของบุคคลเมื่อหลอดเลือดส่วนเกินเติบโตและรั่วไหลในส่วนกลางของเรตินา
โรบินกล่าวว่าเรตินาเป็นสถานที่ที่เหมาะสำหรับการบริหาร RNAi เรตินามีอยู่ในตัว ดังนั้นยาที่ฉีดเข้าไปในนั้นจะยังคงอยู่ในตำแหน่งที่ต้องทำงาน ยิ่งไปกว่านั้น เซลล์เรตินาสามารถรับ siRNA ได้อย่างง่ายดายด้วยตัวมันเอง
หลายบริษัท รวมถึง Sirna Therapeutics และ Cambridge, Alnylam Pharmaceuticals ซึ่งตั้งอยู่ใน Mass. กำลังพัฒนายาที่ใช้ RNAi สำหรับการเสื่อมสภาพของจอประสาทตา เมื่อเร็วๆ นี้ Sirna เสร็จสิ้นการทดลองเฟสแรกของผู้สมัครยาชั้นนำ แต่ละคนใน 10 คนที่เป็นโรคนี้ได้รับสารละลายที่มี RNAi ฉีดเข้าไปในดวงตา การรักษานี้หยุดการลุกลามของโรคโดยไม่มีผลข้างเคียงที่น่าสังเกต ผู้ป่วยห้ารายในจำนวนนี้ยังสามารถปรับปรุงความสามารถในการอ่านจดหมาย ซึ่งเป็นความก้าวหน้าที่สำคัญในการรักษาจอประสาทตาเสื่อม
การทดลองทางคลินิกกำลังดำเนินการในปีหน้าสำหรับยาที่ใช้ RNAi เพื่อรักษาเอชไอวี ซึ่งเป็นไวรัสที่ก่อให้เกิดโรคเอดส์ John Rossi จาก City of Hope ซึ่งเป็นศูนย์วิจัยทางการแพทย์ในเมือง Duarte รัฐแคลิฟอร์เนีย กำลังทดสอบยาในหนูทดลอง
การรักษาจะกระตุ้นเซลล์ภูมิคุ้มกันให้ผลิต siRNA ที่ยับยั้งยีนไวรัสที่สำคัญ หากไม่มีการทำงานของยีนเหล่านี้
ไวรัสจะไม่สามารถทำซ้ำและแพร่กระจายไปทั่วร่างกายได้
ในการทดลองกับเซลล์เม็ดเลือดของมนุษย์ที่กำลังเติบโตในห้องทดลอง “โดยพื้นฐานแล้วมันจะทำลายไวรัสออกไป”
นักวิจัยกำลังก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องในการทำงานกับโรคอื่นๆ อีกหลายโรค รวมถึงความผิดปกติทางระบบประสาท แม้ว่าการบำบัดด้วย RNAi อาจต้องใช้เวลาอีกยาวไกลก่อนที่จะไปถึงคลินิก ตัวอย่างเช่น Beverly Davidson แห่งมหาวิทยาลัยไอโอวาในไอโอวาซิตีได้พัฒนากลยุทธ์เพื่อใช้ RNAi ในการรักษาโรคฮันติงตัน ซึ่งลดทอนความสามารถในการเดิน การพูด และการใช้เหตุผลของบุคคล
โรคร้ายแรงเป็นผลมาจากการผลิตโปรตีนกลายพันธุ์ที่เป็นพิษต่อเซลล์สมองบางชนิด Davidson และเพื่อนร่วมงานของเธอได้สร้างยีนที่ผลิต RNAi ชนิดหนึ่งที่ขัดขวางการผลิตโปรตีนที่เป็นพิษ นักวิจัยได้ส่งยีนเหล่านี้เข้าไปในเซลล์สมองของหนูที่พัฒนาฮันติงตันเวอร์ชันหนึ่ง
หนูได้แสดงอาการดีขึ้นอย่างมาก Davidson ตั้งข้อสังเกตว่าผลลัพธ์เหล่านี้ค่อนข้างน่าประหลาดใจเนื่องจากการแทรกแซงนี้ทำให้โปรตีนกลายพันธุ์ลดลงเพียงประมาณ 60 เปอร์เซ็นต์ ทำให้ผลตอบแทนน่าทึ่ง “เรามีมากสำหรับเพียงเล็กน้อย” เธอกล่าว
แม้จะมีความสำเร็จที่มีแนวโน้มเหล่านี้ นักวิจัยหลายคนไม่คาดหวังว่า RNAi จะสามารถแก้ไขปัญหาสุขภาพได้อย่างรวดเร็ว ไฟทำนายปีของการขึ้นและลงในขณะที่นักวิทยาศาสตร์เรียนรู้ศักยภาพของ RNAi “ฉันคิดว่าจะมีทั้งความล้มเหลวและความสำเร็จในการพยายามทำให้การบำบัดเหล่านี้ได้ผล” ไฟร์กล่าว
อย่างไรก็ตาม โรบินกล่าวว่า “ฉันคิดว่าเรากำลังก้าวหน้าอย่างดีเยี่ยม” ด้วยนักวิจัยจำนวนมากที่หันมาใช้ RNAi ฟิลด์นี้จึงก้าวไปข้างหน้าอย่างรวดเร็ว—ไม่ใช่อย่างเงียบ ๆ—ไปข้างหน้า
credit : partyservicedallas.com
veslebrorserdeg.com
3gsauron.com
thebeckybug.com
thedebutantesnyc.com
antonyberkman.com
welldonerecords.com
prestamosyfinanciacion.com
nwiptcruisers.com
paleteriaprincesa.com
dessert-noir.com
